Les essais cliniques sur la PSP
Les essais cliniques se déroulent habituellement en 4 phases :
- phase 1 : objectif tester la sécurité et la tolérance ; sur 20 à 100 volontaires non malades, pendant plusieurs mois
- phase 2 : objectif tester la tolérance à court terme et surtout l’efficacité, sur jusqu’à 100 patients, dure de plusieurs mois à 2 ans
- phase 3 : évaluation et analyse bénéfices / risques, de 100 à plusieurs milliers de patients, sur une durée de 1 à 4 ans
- phase 4 : test de la tolérance et recherche d’effets indésirables, sur plusieurs milliers de patients, sur une durée de 1 à 4 ans
Un essai clinique se fait habituellement en double aveugle pour les phases 1 et tout ou partie de la phase 2 : ni le malade ni le CHU ne savent si le patient a reçu la molécule testée ou un placebo. Puis la molécule est testée, parfois avec différents dosages. Le délai entre le résultat positif d’essai clinique réussi de 4 phases et la possibilité d’avoir le médicament peut prendre ensuite plusieurs années (dans certains cas, les patients ayant fait partie du protocole de recherche clinique peuvent continuer à recevoir la molécule).
Il y a malheureusement peu de protocoles de recherche pour les personnes à un stade avancé de la maladie. On essaye de prendre les personnes au plus tôt après le diagnostic, car les temps d’inclusion puis du protocole sont longs, le déroulement peut être très contraignant pour le patient ; la qualité de vie est devenue un critère essentiel dans tous les protocoles de recherche, et on s’attachera à éviter que des patients quittent l’essai clinique pour des raisons de santé.
Être impliqué dans un protocole permet d’avoir des visites très régulières, d’être encadré, soutenu. Il faut accepter les règles du jeu de l’inconnu. Il est prouvé que faire partie d’un protocole est positif pour les personnes participantes. Il n’y a pas toujours de protocole en cours, mais les hôpitaux disposent d’une liste de patients : il ne faut hésiter à communiquer au neurologue du CHU son intérêt pour un protocole potentiel.
Actualités des essais cliniques sur la PSP
A noter qu'il n'existe à ce jour aucun essai thérapeutique en cours ou prévu pour la DCB Dégénérescence cortico-basale, tauopathie rare très proche de la PSP aussi bien en termes de lésions neuropathologiques que d'évolution clinique.
Alzprotect annonce avoir reçu l’autorisation par la FDA à la suite de sa demande d’investigation d’un nouveau médicament de recherche (IND) pour AZP2006 (Ezeprogind®) dans le traitement de la paralysie supranucléaire progressive (PSP).
L’IND permet le lancement d’un essai clinique aux États-Unis sur la PSP Alzprotect a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait approuvé la demande d’investigation d’un nouveau médicament de recherche (Investigational New Drug, IND) de la société pour AZP2006 (Ezeprogind®) dans le cadre du traitement de la paralysie supranucléaire progressive (PSP).
Cette autorisation de la FDA permet à la société de démarrer le développement clinique d’AZP2006 sur le territoire américain.
« L’autorisation de l’IND délivrée par la FDA marque une avancée déterminante dans notre programme consacré à la PSP », a déclaré Philippe Verwaerde, PhD, président et directeur scientifique d’Alzprotect. « Nous allons désormais pouvoir étendre nos efforts cliniques aux États-Unis afin d’évaluer le potentiel d’AZP2006 dans le traitement de la PSP, une maladie neurodégénérative grave pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie. »
Le Dr Artin Karapet, directeur médical d’Alzprotect, a confié pour sa part : « L’autorisation accordée par la FDA pour l’IND concernant AZP2006 constitue une étape décisive. Elle harmonise les voies réglementaires aux États-Unis et en Europe, et permet le lancement d’essais cliniques rigoureux pour les patients atteints de PSP. »
Une étude clinique à venir aux États-Unis
Cette approbation de l’IND permet de poursuivre le développement clinique aux États-Unis et de soutenir la participation prévue d’Alzprotect à la Plateforme d’essais cliniques sur la paralysie supranucléaire progressive (Progressive Supranuclear Palsy Trial Platform, PTP), financée par les NIH/NIA.
AZP2006 a été sélectionné comme l’un des premiers médicaments candidats à évaluer via la plateforme PTP, ce qui confirme la pertinence de l’approche d’Alzprotect axée sur le dysfonctionnement lysosomal dans le cadre de la PSP.
À propos de la paralysie supranucléaire progressive (PSP)
La PSP est une tauopathie rare à évolution rapide qui se caractérise par une instabilité posturale, des chutes, un dysfonctionnement des mouvements oculaires et des troubles cognitifs. Aucun traitement modificateur de la maladie n’est actuellement approuvé pour la PSP aux États-Unis.
À propos d’AZP2006 (Ezeprogind®)
AZP2006 est une petite molécule innovante administrée par voie orale. Elle est conçue pour rétablir l’homéostasie lysosomale en modulant la voie de la progranuline/prosaposine, ciblant ainsi les mécanismes fondamentaux de la neurodégénérescence plutôt que les seuls symptômes. AZP2006 a obtenu la désignation de médicament orphelin en Europe et aux États-Unis pour la PSP. Des résultats cliniques prometteurs ont été constatés lors d’études de phases 1 et 2a, et le profil de sécurité est favorable. Alzprotect prévoit désormais de faire tester AZP2006 dans le cadre d’un essai randomisé de phase 2b de preuve de concept pour la PSP, avec une extension potentielle à d’autres maladies neurodégénératives, telles que la maladie de Parkinson, la maladie d’Alzheimer et la SLA.
