Les essais cliniques sur la PSP
Les essais cliniques se déroulent habituellement en 4 phases :
- phase 1 : objectif tester la sécurité et la tolérance ; sur 20 à 100 volontaires non malades, pendant plusieurs mois
- phase 2 : objectif tester la tolérance à court terme et surtout l’efficacité, sur jusqu’à 100 patients, dure de plusieurs mois à 2 ans
- phase 3 : évaluation et analyse bénéfices / risques, de 100 à plusieurs milliers de patients, sur une durée de 1 à 4 ans
- phase 4 : test de la tolérance et recherche d’effets indésirables, sur plusieurs milliers de patients, sur une durée de 1 à 4 ans
Un essai clinique se fait habituellement en double aveugle pour les phases 1 et tout ou partie de la phase 2 : ni le malade ni le CHU ne savent si le patient a reçu la molécule testée ou un placebo. Puis la molécule est testée, parfois avec différents dosages. Le délai entre le résultat positif d’essai clinique réussi de 4 phases et la possibilité d’avoir le médicament peut prendre ensuite plusieurs années (dans certains cas, les patients ayant fait partie du protocole de recherche clinique peuvent continuer à recevoir la molécule).
Il y a malheureusement peu de protocoles de recherche pour les personnes à un stade avancé de la maladie. On essaye de prendre les personnes au plus tôt après le diagnostic, car les temps d’inclusion puis du protocole sont longs, le déroulement peut être très contraignant pour le patient ; la qualité de vie est devenue un critère essentiel dans tous les protocoles de recherche, et on s’attachera à éviter que des patients quittent l’essai clinique pour des raisons de santé.
Être impliqué dans un protocole permet d’avoir des visites très régulières, d’être encadré, soutenu. Il faut accepter les règles du jeu de l’inconnu. Il est prouvé que faire partie d’un protocole est positif pour les personnes participantes. Il n’y a pas toujours de protocole en cours, mais les hôpitaux disposent d’une liste de patients : il ne faut hésiter à communiquer au neurologue du CHU son intérêt pour un protocole potentiel.
Actualités des essais cliniques sur la PSP
A noter qu'il n'existe à ce jour aucun essai thérapeutique en cours ou prévu pour la DCB Dégénérescence cortico-basale, tauopathie rare très proche de la PSP aussi bien en termes de lésions neuropathologiques que d'évolution clinique.
Alzprotect, société biopharmaceutique française qui développe des solutions thérapeutiques pour le traitement des maladies neurodégénératives, annonce l'extension de ses essais cliniques de phase 2a et prolonge l'essai de six mois pour tous les patients éligibles.
L'Agence Nationale de Sécurité des Médicaments (ANSM) et le Comité de Protection des Personnes (CPP) ont donné leur accord pour l’extension, qui devrait débuter courant mars 2023 et qui se fera en ouvert (c’est à dire tous les patients recevront de l’AZP2006 à une dose connue).
